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La drépanocytose est une maladie génétique grave, une anomalie de l'hémoglobine qui est héritée dans un schéma récessif autosomique, où les deux parents doivent transmettre le gène défectueux. Les globules rouges prennent la forme d'une faucille et obstruent les petits vaisseaux sanguins. Dans les régions où le paludisme est répandu, l'hémoglobine drépanocytaire peut améliorer la survie du paludisme, mais là où le paludisme est absent, il ne fait que nuire. Les patients développent des crises douloureuses qui nécessitent souvent une prise en charge hospitalière et des opioïdes; ils développent un syndrome thoracique aigu avec infiltrats pulmonaires; et ils peuvent développer une nécrose avasculaire avec la mort des os. Ils sont anémiques, avec de faibles niveaux d'hémoglobine. Ils peuvent développer des complications, notamment des infections bactériennes, des accidents vasculaires cérébraux, des calculs biliaires, un dysfonctionnement de la rate et même un infarctus du pénis. L'espérance de vie est réduite: 42 ans pour les hommes et 48 ans pour les femmes.

Les traitements actuels comprennent l'hydroxyurée, les transfusions sanguines, les greffes de moelle osseuse et les greffes de cellules souches allogéniques provenant d'un donneur apparenté. La maladie peut être guérie si le patient peut passer à la production d'hémoglobine normale à la place de la forme défectueuse. La recherche est en cours, avec des essais de greffes de sang de cordon ombilical et de thérapie génique.

En attendant un remède, Big Pharma est entré dans l'assiette avec de nouveaux médicaments, mais il a fait son entrée. Il a obtenu l'approbation de la FDA pour commercialiser deux nouveaux médicaments, le Crizanlizumab (Adakveo) et le Voxelotor (Oxbryta). La lettre médicale a récemment passé en revue ces deux médicaments, et les nouvelles n'étaient pas bonnes. Le crizanlizumab est un anticorps monoclonal qui se lie à une protéine exprimée à la surface de l'endothélium, inhibant l'adhésion, augmentant le flux sanguin microvasculaire et réduisant la vaso-occlusion. Le voxelotor inhibe la polymérisation de l'hémoglobine faucille.

Les preuves des études cliniques

Le crizanlizumab a été testé chez 198 patients dans un essai en double aveugle de patients ayant eu 2 à 10 crises douloureuses liées à la drépanocytose au cours de l'année précédente. Le taux annuel de crises de douleur était de 1,63 avec le crizanlizumab et de 2,98 avec le placebo. Statistiquement significatif, mais pas très impressionnant. Il est administré par perfusion intraveineuse de 30 minutes toutes les quatre semaines et un traitement annuel coûte 122 571,30 $.

Voxelotor a été évalué dans l'essai HOPE en double aveugle de 274 patients qui ont eu 1-10 crises vaso-occlusives l'année précédente. Le critère d'évaluation principal était une augmentation de l'hémoglobine> 1,0 g / dl à la semaine 24. 33% ont répondu à la dose de 900 mg et 51% ont répondu à la dose de 1500 mg, contre 7% avec le placebo. La lettre médicale a souligné que «si le voxélotor diminue la fréquence des crises de drépanocytose et l'incidence de l'échec multiorganique et de la mort reste à déterminer.» Les comprimés de Voxelotor sont pris par voie orale une fois par jour. Le coût d'un traitement d'un an est de 126 739,70 $ . De nombreux effets indésirables ont été signalés avec ces deux médicaments.

Avez-vous été submergé par les preuves et dépassé par le coût? J'étais. Il en était de même de The Medical Letter . Leur conclusion:

. Oxbryta) qui inhibe la polymérisation de l'hémoglobine faucille, a augmenté les taux d'hémoglobine, mais les données cliniques sont limitées et les deux médicaments sont d'un coût prohibitif.

Le prix élevé des médicaments pose problème

C'est un autre parmi une longue liste de nouveaux médicaments qui offrent de petits avantages à des prix élevés. Vaut-il la peine de les payer? Combien vaut une drépanocytose de moins par an? Les compagnies pharmaceutiques vont-elles réellement faire un gros profit sur elles? Ils ne sont pas couverts par Medicare et n'ont qu'une approbation temporaire de certaines compagnies d'assurance. La science peut nous donner des informations sur l'efficacité de ces médicaments, mais des décisions difficiles devront être prises par la société dans son ensemble et par des patients individuels dont la volonté de prendre des risques peut ne pas correspondre à leurs ressources financières. Il y aura des analyses coûts-avantages et des facteurs comme la pauvreté et les préjugés raciaux devront être pris en compte. Et les prix sont élevés non seulement pour les nouveaux médicaments, mais aussi pour les médicaments plus anciens et vitaux comme l’insuline et les stylos électroniques dont le prix a dépassé la capacité de paiement de nombreux patients. Je n'ai pas de solutions, mais j'ai beaucoup de soucis.



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